FDA выделило более 30 млн долларов на изучение редких заболеваний

    FDA объявило о присуждении грантов на общую сумму 31,8 млн долларов на изучение редких заболеваний и проведение клинических исследований новых лекарств для их лечения. 

     

     

    Четыре гранта общей суммой 6,3 млн долларов агентство выделило на изучение естественной истории редких заболеваний и лучшего понимания процесса прогрессирования. Результаты в виде моделей будут использованы в исследованиях лекарственных препаратов.

     

    Кроме того, благодаря партнерству с Национальными институтами здравоохранения (NIH) агентство получило 3,5 млн долларов на дополнительные два исследования по программе «Терапия для редких и забытых болезней».

     

    В общей сложности поступило более 80 заявок, которые были рассмотрены и оценены специалистами по редким заболеваниям из академических кругов, пациентских сообществ, NIH и FDA.

     

    Гранты, финансируемые FDA:

    – Детский госпиталь Филадельфии, Дэвид Линч, проспективное изучение атаксии Фридрейха.
    – Медицинский центр Колумбийского университета, Ади Коэн, проспективное исследование остеопороза, связанного с беременностью и лактацией.
    – Университет Айовы, Алисия Герке, ретроспективное изучение саркоидоза.
    – Университет Северной Каролины в Чапел-Хилл, Кеннет Атага, проспективное изучение серповидноклеточной анемия для определения биомаркеров изменений эндотелиальной функции при хроническом заболевании почек.


    Два дополнительных гранта, финансируемые NIH/NCATS и FDA:

    – Children’s Hospital Corporation, Вэн-Ханн Тан, проспективное изучение синдрома Ангельмана.

    – Университет Юты, Николас Джонсон, проспективное исследование миотонической дистрофии 1-го типа для определения биомаркеров и клинических конечных точек.


    Кроме того, FDA выделило 15 грантов на общую сумму более $22 млн на проведение клинических исследований (КИ) лекарственных препаратов для лечения редких заболеваний, 13 из них – на проведение КИ II фазы, два гранта – на проведение КИ I или I/II фазы.

     

    Примерно 33% новых грантов финансируют КИ редких и разрушительных форм рака, включая глиобластому, анапластическую астроцитому и нейробластому.

     

    Гранты охватывают широкий спектр заболеваний, таких как синдром Прадера-Вилли, серповидноклеточная анемия и идиопатический остеопороз у женщин в пременопаузе.

     

    Как отметил комиссар FDA Скотт Готлиб, FDA уже более 30 лет инвестирует изучение методов лечения пациентов с редкими заболеваниями, особенно в ситуациях, когда коммерческие стимулы могут быть недостаточными.

     

    Источник: medvestnik.ru.